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（一）新一代精准疗法CGT疗法，引领生物制药的新一轮浪潮

细胞基因治疗（CGT，Cellular andGeneTherapy)是目前生物医药领域最具前景的发展方向。CGT疗法是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮。CGT是指利用基因表达和体外改造等手段，将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，进而实现治疗的方法，具体分为细胞治疗和基因治疗。

1、细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治

疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞系的建立、冻存复苏等。研发进展较快的包括免疫细胞疗法和干细胞疗法。

免疫细胞疗法领域目前已硕果累累。随着2017年全球第一个CAR-T药物Kymriah在美国获批后，现代医学逐渐从分子治疗迈入细胞治疗领域。目前我国及全球已有多款CAR-T获批，2024年2月全球首个TIL药物lifileucel获得FDA批准上市，2024年8月全球首个TCR-T药物Afami-cel获得FDA批准上市。

干细胞疗法美国和中国迎来首个干细胞创新药获批的里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申请，2024年12月23日正式获批，成为美国首个获批的干细胞创新药。2024年6月铂生卓越公司自主研发的艾米迈托赛注射液成为全国首款获得药监局NDA正式受理并纳入优先审评的干细胞新药，2025年1月2日附条件上市，是国内首个获批上市的干细胞疗法产品。

2、基因治疗是指通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗主要可分为以病毒为载体的基因替代和非病毒载体的基因编辑。

全球医药赛道正处于小分子药物、大分子药物及CGT技术浪潮三者叠加带来的快速发展期。小分子药物研发方兴未艾，到2010年后大分子药物开始引领研发重点、再到细胞和基因疗法兴起，在基因编辑技术得到革命性突破后（CRISPR-Cas9的出现），加快推进CGT的医药研发及CDMO行业持续发展。

（二）CGT成药效果好，临床成功率高，单次治疗可带来长期疗效

CGT具有多个独特优势：成药效果好，临床成功率高，可以从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，这些特点为难治性疾病治疗提供了新选择，目前主要用于肿瘤和罕见病的治疗。CGT在治疗遗传性疾病、癌症等领域展现出巨大的潜力，尤其是在治疗某些类型的血液肿瘤方面已经展现出颠覆性的临床疗效。CGT的优势在于其作用机制明确，能够直接靶向DNA，在根源上治疗疾病。

1、相比于传统的小分子药物和生物大分子药物，CGT药物能够打破蛋白质层面靶点难以成药的局限，潜力巨大。根据NatureReviewsDrugDiscovery披露，蛋白质编码基因仅占整个人类基因组的约1.5%，其中和疾病无关的蛋白质占其中的85%~90%。同时，在10%-15%与疾病相关的致病蛋白中，超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。

2、CGT药物作用机制明确，临床成功率高。根据美国生物技术创新组织机构（BIO）发布的2011-2020临床研发成功率数据，CAR-T疗法临床I期到获批上市的概率约17%，居于首位，其次是RNAi为13.5%，基因治疗为10%，低于单抗类药物12%，高于小分子药物7.5%。

3、多用于肿瘤和罕见疾病，解决不可成药/缺少治疗方法的难题。2022年以来，抗癌疗法超过罕见疾病疗法，成为临床最常见治疗类型。

（三）全球CGT市场快速扩容，上下游企业有望共同受益

全球CGT市场快速扩容，上下游企业有望共同受益。根据PrecedenceResearch预测，2024年全球细胞和基因治疗市场规模为212.8亿美元，预计到2034年将达到1174.6亿美元左右，从2024年到2034年的复合年增长率为18.6%。其中，2023年北美细胞和基因治疗市场规模约为90亿美元，占比约50%。

全球基因治疗行业加快发展，行业融资仍维持高景气度。2021年全球细胞与基因治疗市场融资额达225亿美元，同比2020年增长28.1%，中国细胞与基因治疗市场融资额达100亿元，增长速度远超全球。

2015年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温。风险投资、私募投资、IPO十分活跃。特别在2017年以后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业迅猛发展，行业融资总额从2017年的约75亿美元大幅增长至2021年的227亿美元。2022年，基因治疗领域在行业总体投融资中的占比从7%上升至17%。行业内并购交易频繁，大药企倾向于通过并购或合作交易入场：2017年Gliead以119亿美元的价格收购KitePharma；2018年BMS（Celgene）斥资55亿美金收购Juno。行业内合作交易同样活跃，Bigpharma也通过战略合作等方式进入CGT领域。礼来、罗氏、诺华、阿斯利康等均通过收购/交易等方式进入CGT领域。